Genterapi behandling för immunsrit
•
Genterapi kan äga potential för att fixa alternativt ersätta genetiska mutationer, likt är förändringar i ditt DNA såsom påverkar hur din lekamen fungerar.
Läkare använder genterapi, även kallad &#;genredigering&#; för för att direkt ändra dina gener.
Detta tillvägagångssätt kunna hjälpa mot att behandla sjukdomar orsakade av enstaka enda mutation, såsom beta-talassemi eller spinal muskelatrofi (SMA). Genredigering kunna också hjälpa till för att behandla vissa cancerformer.
Genredigeringsverktyg likt CRISPR-Cas9 existerar mycket nya och förändras snabbt. vetenskapsman fortsätter för att studera sin fulla potential tillsammans tillsammans med eventuella risker de är kapabel utgöra.
Här existerar vad experter hittills vet om genterapi.
Hur fungerar det?
Gener är små segment från DNA likt instruerar dina celler för att göra vissa proteiner då specifika villkor är uppfyllda.
Muterade gener, å andra sidan, kan erhålla dina celler att utföra för många eller till lite från det nödvändiga proteinet. Även små förändringar kan äga en dominoeffekt över kurera kroppen &#; precis såsom små förändringar i datorkod kan påverka ett helt program.
Genterapi förmå förbi:
- ersätta enstaka saknad alternativt ”trasig” gen med enstaka arbetskopia
- stänga från felaktiga gener
- lägga till gener
•
I en artikel i Science redovisas för första gången resultat från en klinisk studie där CRISPR-redigerade celler testats som immunterapi i cancerpatienter. Behandlingen går ut på att genetiskt förändra patientens egna T-celler så att de mer effektivt angriper tumörer. T-celler är en del av kroppens immunsvar. Tre patienter har fått behandlingen och resultaten pekar mot att den nya behandlingsstrategin är säker och kan bli användbar.
Med tekniken CRISPR/Cas9 kan exakta förändringar av arvsmassan göras i syfte att till exempel korrigera en gen som orsakar sjukdom. Många anser att tekniken har stor potential att användas kliniskt, men än så länge har den bara testats i ett fåtal människor.
En kombination av CAR-T-celler och CRISPR
T-celler har på sin yta receptorer som kan registrera avvikande ämnen i deras närhet, till exempel ämnen som kommer ifrån invaderande virus eller bakterier. De känner även av om några av de egna cellerna beter sig annorlunda eller är skadade. Cancerceller är ett br•
Så fungerar genterapi
Att utveckla säkra och effektiva genterapier och få dem godkända för klinisk användning tar lång tid. Inom EU har 17 genterapier ur den första kategorin godkänts och en ur den andra.
Forskare har främst fokuserat på att utveckla genterapier för monogena sjukdomar som orsakas av mutationer i en enda gen och för olika typer av blodcancer. De genterapier som utvecklas för att behandla cancer är främst så kallade CAR-T-cellterapier &#x; som både är en form av genterapi och immunterapi.
En ny gen förs in i patientens celler
Vid den hittills vanligaste formen av genterapi förs en ny terapeutisk gen in i ett urval av patientens celler (målceller). Inne i cellen kompenserar den nya genen för en muterad gen som orsakar sjukdom.
Den nya genen förs ofta in ex vivo, det vill säga utanför kroppen . Det innebär att målcellerna isoleras från patienten och den terapeutiska genen förs in i cellerna när de till exempel är i en petriskål i ett laboratorium. Sedan försökas cellerna upp oc